Colangite Biliare Primitiva: nuove linee guida

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Durante il congresso annuale dell’Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL), sono state presentate le nuove linee guida per la diagnosi e la gestione dei pazienti con Colangite Biliare Primitiva.

Pubblicate da pochi giorni sul Journal of Hepatology, le nuove raccomandazioni, si sostituiscono a quelle formulate per le malattie colestatiche del fegato nel 2009.

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Sebbene sia rara, la Colangite biliare primitiva, è la più comune malattia epatica colestatica e colpisce prevalentemente le donne (che sono circa il 90% dei pazienti) fra i 35 e i 60 anni di età.

La patologia è riconosciuta con diverse caratteristiche, tra cui: colestasi, reattività sierologica di anticorpi antimitocondrio (AMA) o reattività di specifici anticorpi anti-nucleo (ANA), con evidenza istologica di colangite cronica non suppurativa, granulomatosa, linfocitica dei dotti biliari. La malattia è cronica e spesso progressiva, con conseguente malattia epatica in fase terminale e complicazioni associate.

L’EASL ha emesso le seguenti raccomandazioni, con un grado di evidenza e gradi di raccomandazione. Le prove e le raccomandazioni sono state classificate in base al grado di sviluppo di valutazione (sistema GRADE). La forza delle raccomandazioni riflette la qualità dell’evidenza scientifica. Il sistema GRADE offre due gradi di raccomandazione: forte o debole.

Quali cambiamenti

Si tratta delle prime linee guida ad adottare il termine di “colangite”, introdotto nel 2014 e non presente nel testo di otto anni fa quando ancora la patologia veniva definita come “cirrosi biliare primitiva”.

In realtà oggi sappiamo che la colangite biliare primitiva (CBP) è una malattia infiammatoria cronica autoimmune colestatica del fegato, la quale quando non trattata, culmina in stadio terminale di cirrosi biliare.

Per quanto riguarda la diagnosi:

  • le indagini di laboratorio fanno riferimento a un valore elevato di fosfatasi alcalina (FA) e alla presenza di AMA in un titolo> 1:40;
  • la diagnostica per immagini vede l’ecografia come indagine di prima linea, seguita dalla risonanza magnetica colangiopancreatografica, che può anche essere sostituita dall’ecoendoscopia (EUS).

Perciò a differenza delle precedenti linee viene consigliato il ricorso alla biopsia epatica solo dopo screening sierologico e o imaging dubbio.

Circa la terapia, questa si propone di prevenire le complicanze all’ultimo stadio della malattia e di gestire i sintomi associati.

Al fianco del già conosciuto trattamento con Acido Ursodesossicolico (UDCA), si è introdotto l’acido Obeticolico (OCA). Tale farmaco è già disponibile da alcuni mesi negli Stati Uniti, e lo sarà anche in Italia e in altri Paesi entro fine anno o all’inizio del 2018.

Uno studio giunto alla fase III, infatti, prova l’efficacia biochimica di OCA per via orale.

Per questo è stato approvato in associazione a UDCA, per i pazienti con PBC che non rispondevano adeguatamente alla terapia con UDCA, o come monoterapia nei pazienti intolleranti ad UDCA.

L’EASL suggerisce una dose iniziale di 5 mg e una dose a 10 mg secondo tollerabilità a sei mesi.

A tal proposito la bilirubina sierica e la fosfatasi alcalina possono essere usate come indicatori di outcome per i pazienti con PBC.

Per i pazienti negli stadi iniziali di malattia che hanno valori di Fosfatasi Alcalina <1,5 volte rispetto ai valori di normalità, la terapia con UDCA sta avendo effetto; se invece vengono riscontrati valori superiori, come succede nel 30-40% dei pazienti con CBP, sarà necessario un ulteriore trattamento farmacologico.

Studi attualmente in fase III randomizzati per budesonide (nei pazienti non cirrotici) e bezafibrato mostrano risultati incoraggianti, sia in combinazione con UDCA, che per l’utilizzo dei farmaci singolarmente, ma non sono stati ancora pubblicati dati ufficiali. Per questo l’EASL al momento omette raccomandazioni in merito.

Obiettivi e risultati

“Era necessario stabilire dei criteri per definire una risposta adeguata, utili sia ai clinici nella pratica, ma anche ai ricercatori per disegnare gli studi futuri per lo sviluppo di ulteriori nuovi farmaci”

spiega il prof. Pietro Invernizzi, professore associato di Gastroenterologia e responsabile dell’U.O.C. di Gastroenterologia del San Gerardo di Monza e del programma per le Malattie Autoimmuni del Fegato dell’Università di Milano-Bicocca. E prosegue:

“La recente approvazione dell’acido obeticolico ha reso necessarie queste nuove indicazioni, insieme ad importanti progressi nella nostra conoscenza della malattia e gestione clinica dei pazienti”.

FONTI | abstract, immagine in evidenzaguidelines 2009, .

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